Sådan arbejder Medicinrådet

Hvis læger på danske hospitaler skal kunne tilbyde en ny medicin, er der i princippet bare to ting, der skal være på plads: For det første skal medicinen være godkendt af Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA), og for det andet skal den være anbefalet af Medicinrådet i Danmark.

Formelt har Medicinrådet 16 uger til at godkende en ansøgning, men tiden tæller først fra Medicinrådet har accepteret ansøgningen, ligesom der er regler, som kan sætte nedtællingen på pause undervejs⁽¹⁾. Men hele processen starter hos EMA i Amsterdam. 

Godkendelse fra EMA

Kort fortalt handler EMAs godkendelse om at sikre, at medicinen er sikker, effektiv og af høj kvalitet⁽²⁾. EMA udsteder sin 'Godkendelse til markedsføring i Europa (EU)', som godkendelsen officielt hedder, på baggrund af en uafhængig gennemgang af resultaterne fra medicinske studier. Studier som lægemiddelvirksomheden har gennemført i samarbejde med læger, forskere og patienter over hele verden.

Det Europæiske Lægemiddelagentur, der har hovedkvarter i Amsterdam, arbejder tæt sammen med nationale lægemiddelmyndigheder om at gennemgå resultater fra studier og forsøgsprotokoller. I Danmark er det læger og forskere, der er ansat i Lægemiddelstyrelsen, som deltager i flere af EMAs fagudvalg. Det er fagudvalgene, der blandt andet vurderer studiernes videnskabelige kvalitet og gennemgår forsøgsdata. Ifølge EMA tager det ca. et år fra agenturet modtager en ansøgning, til de udsteder en anbefaling om, hvorvidt lægemidlet bør godkendes⁽²⁾. Oven i det kommer så ca. to måneder, inden EU-Kommissionen formelt udsteder godkendelsen⁽²⁾, altså 14 måneder i alt.

Godkendt, men ikke i brug i Danmark? 

Når en ny medicin er blevet godkendt af EMA, kan alle læger i Europa i princippet bruge den til behandling af relevante patienter – men trods EMAs videnskabelige godkendelse, er det stadig op til de nationale sundhedsmyndigheder at beslutte, om og hvornår og hvordan den ny medicin skal tilbydes i det enkelte land – for den nye medicin skal jo indkøbes fra lægemiddelvirksomheden, der har udviklet den. 

I Danmark har vi besluttet, at medicin, der tilbydes på vores hospitaler, skal være gratis at modtage for den enkelte patient. Derfor har regionerne nedsat Medicinrådet til at vurdere om en given ny medicin skal tilbydes til patienter på offentlige hospitaler i Danmark.

Medicinrådets opgave og sammensætning

Helt kort kan man måske sige, at Medicinrådets opgave er at vurdere og anbefale, hvilke nye lægemidler der skal finansieres af regionerne og tilbydes i det offentlige sundhedssystem. Medicinrådet baserer deres vurdering på en afvejning af medicinens effekt og sikkerhed på den ene side, og den pris regionerne skal betale for medicinen på den anden side. Medicinrådet blev etableret i 2017 og består af tre enheder: Fagudvalgene, Sekretariatet og Rådet.

• Fagudvalg: Medicinrådet har ca. 55 fagudvalg, der dækker de fleste sygdomme, som behandles på danske hospitaler. Hvert fagudvalg består af op til 14 medlemmer, der har ekspertviden om den sygdom, den nye medicin skal bruges til at behandle. Udover læger og forskere fra de fem regioner sidder der i hvert fagudvalg også repræsentanter for lægefaglige selskaber, sygeplejersker, relevante patientorganisationer/foreninger og sygehusapoteker. 
• Sekretariatet: Medicinrådets sekretariat står for at koordinere vurderingsprocessen af ny medicin samt at hjælpe fagudvalgene og Rådet med deres opgaver. I sekretariatet er der ansat forskellige eksperter fx sundhedsøkonomer, biostatistikere og andre sundhedsvidenskabelige medarbejdere. 
• Rådet: Rådet er Medicinrådets øverste beslutningsorgan, og det er Rådet, som i sidste ende beslutter, om en ny medicin kan anbefales som standartbehandling på danske hospitaler. Som udgangspunkt holder Rådet møde cirka en gang om måneden. 

Fagudvalgets vurdering

Når ansøgningen er accepteret af Medicinrådet, går nedtællingen i gang. Det er det, der kaldes »Dag 0«, og det er herfra de 16 ugers sagsbehandlingstid regnes fra. Medicinrådet har nu, som udgangspunkt, tre måneder til at gennemgå og vurdere det materiale, de modtog med virksomhedens ansøgning.

Det relevante fagudvalg samles og vurderer de kliniske studiers resultater og videnskabelige kvalitet. Projektgruppen fra sekretariatet gennemgår bl.a. de sundhedsøkonomiske analyser, så fagudvalget kan sikre sig, at analyserne svarer til danske forhold.

Til vurdering af den ny medicins effekt bruger Medicinrådet målet QALY. QALY står for 'kvalitetsjusterede leveår' og er et standardiseret mål, der kombinerer livskvalitet og overlevelse i ét index-tal. QAYL bruges til at vurdere den bedste brug af ressourcer på tværs af alle sygdomsgrupper⁽⁴⁾. Ved siden af QALY-målet bruger Medicinrådet også Folketingets syv principper for prioritering af sygehusmedicin⁽⁵⁾, samt Forsigtighedsprincippet⁽⁶⁾ og Alvorlighedsprincippet⁽⁶⁾. Du kan læse mere om disse begreber i faktaboksen længere nede i artiklen.

Hele vurderingsprocessen er fra starten tilrettelagt som perler på en snor, der ender med, at Rådet giver deres anbefaling. Men det betyder også, at eventuelle forsinkelser et sted i processen vil påvirke alle led i den efterfølgende proces.

Pause i vurderingen

Hvis fagudvalget eller projektgruppen undervejs i vurderingen af ansøgningen ønsker ændringer i analyserne, mangler væsentlige informationer eller har andre spørgsmål til virksomheden, har virksomheden tre dage til at svare⁽¹⁾. Hvis virksomheden ikke kan svare eller sende de ønskede materialer inden for tre dage, går vurderingsprocessen i stå: Nedtællingsuret bliver sat på pause, og det kan blive nødvendigt at lægge en ny tidsplan for vurderingsprocessen. Det kaldes et Clock-stop⁽¹⁾, når vurderingsprocessen sættes på pause.

Når Medicinrådet modtager de relevante informationer fra virksomheden, begynder stopuret igen at tælle ned. Efter tre måneders aktiv vurderingsproces (fraregnet eventuelle clock-stop) skal fagudvalget sende deres vurderingsrapport i høring i virksomheden og til Amgros, der er næste led i kæden.

Medicinprisen forhandles med Amgros

Amgros er regionernes fælles medicinindkøbsorganisation, og det er Amgros, der står for at forhandle prisen på den nye medicin med lægemiddelvirksomheden. Ideen er at nå til enighed om et prisniveau, der giver et rimeligt forhold mellem den nye medicins effekt og dens omkostninger – set i forhold til den nuværende standardbehandling⁽⁷⁾. Helt simpelt kan man sige, at prisen fastsættes ud fra, hvor effektiv den nye medicin er, i forhold til den medicin man allerede har på hospitalerne. 

Det er Fagudvalgets vurderingsrapport, der er grundlaget for prisforhandlingen mellem Amgros og lægemiddelvirksomheden. Samtidig med prisforhandlingerne kører, er vurderingsrapporten også i høring i virksomheden. Hvis virksomheden har indsigelser eller rettelser til Fagudvalgets vurderingsrapport, kan prisforhandlingsprocessen meget nemt blive sat i stå (clock-stop), mens detaljerne redes ud mellem virksomheden og Fagudvalget. I princippet er der afsat 14 dage til prisforhandling, for at den samlede tidsplan på 16 uger kan overholdes. Men hvis indsigelser forsinker processen, eller forhandlingerne trækker ud, bliver hele processen forsinket. 

Rådets beslutning

Sidste led i kæden er Rådet, der skal tage den endelige beslutning, om den nye medicin skal anbefales som standartbehandling på danske hospitaler. Medicinrådets sekretariat skriver et samlet notat, der understreger de vigtigste pointer i Fagudvalgets vurderingsrapport, den sundhedsøkonomiske analyse og i Amgros' forhandlingsnotat. Det samlede notat bruges som beslutningsgrundlag i Rådet. På den baggrund diskuterer Rådet om den nye medicins »effekt og sikkerhed står i rimeligt mål med prisen«, som det hedder, eller sagt helt forsimplet: »Om den nye medicin er pengene værd«.

Undervejs kan Rådet også inddrage Folketingets syv principper for prioritering af sygehusmedicin⁽⁵⁾, Forsigtighedsprincippet⁽⁶⁾ og Alvorlighedsprincippet⁽⁶⁾. De tre principper handler kort fortalt om, at der kan være andre grunde til at anbefale eller afvise en ny medicin end afvejningen om effekt og sikkerhed overfor økonomi. Rådets beslutning hviler altid på en helhedsvurdering og kan fx betyde, at en ny medicin, der har stor effekt – men er dyr at indkøbe – alligevel bliver anbefalet af Rådet, fordi den fx skal bruges til at behandle en sygdom med stor dødelighed blandt de patienter, der lider af sygdommen⁽⁶⁾.

Medicinrådet kan revurdere sin beslutning

Det er alene Rådet, der træffer den endelige beslutning, om en ny medicin skal anbefales som standartbehandling på de offentlige hospitaler i Danmark. Hvis Rådet siger »ja«, og anbefaler den nye medicin, sørger Amgros for at indkøbe medicinen og sende den ud til de relevante hospitaler.

Hvis Rådet siger »nej«, og den nye medicin ikke kan anbefales, har lægemiddelvirksomheden mulighed for at få en revurdering i Medicinrådet. En revurdering kræver dog, at virksomheden fremlægger enten:

1. Ny information fra fx studier, der ændrer opfattelsen af medicinens kliniske effekt eller sikkerhed
2. En ny sundhedsøkonomisk analyse eller
3. En væsentlig reducering af den aftalte indkøbspris på medicinen⁽¹⁾.

Grundig vurdering tager tid

I udgangspunktet bør Medicinrådets vurdering af en ny medicin ikke tage længere end 16 uger fra ansøgning til anbefaling (»ja« eller »nej«). Men, som du har kunnet læse i denne artikel, gælder det kun, hvis vurderingsprocessen kører uden stop og forsinkelser undervejs, hvilket sjældent sker. Tiden, der går fra, at lægemiddelvirksomheden anmoder om en vurdering til de rent faktisk ansøger om en vurdering, er ikke regnet med i de 16 uger. Forsinkelser, der gør, at vurderingsprocessen sættes i stå, er naturligvis heller ikke medregnet. Ligesom ventetiden på at få ansøgningen på dagsordenen på et nyt månedligt Rådsmøde efter en forsinkelse ikke er taget med. Endelig er en eventuel revurdering heller ikke regnet med, da der her er tale om en ny vurderingsproces, hvor sekretariat og Fagudvalg skal vurdere de nye informationers betydning for den samlede vurdering og dermed anbefaling fra Rådet.